肌萎縮側索硬化癥(ALS)，俗稱(chēng)漸凍癥，偉大物理學(xué)大師霍金就患此病。ALS是一種漸進(jìn)的、最終致死性的神經(jīng)退行性疾病，常累及上、下運動(dòng)神經(jīng)元及其支配的軀干、四肢和頭面部肌肉，臨床上常表現為上、下運動(dòng)神經(jīng)元合并受損的混合性癱瘓。在美國，ALS患病率為4/100000～6/100000，我國目前尚沒(méi)有確切的流行病學(xué)資料。ALS會(huì )給患者帶來(lái)"毀滅性"的影響，但目前還沒(méi)有根治性的藥物出現。目前治療ALS的藥物僅可以緩解疾病進(jìn)展，其中利魯唑片一直被視為治療ALS的黃金標準，它可以通過(guò)抑制谷氨酸的釋放和突觸后谷氨酸受體信號來(lái)調節谷氨酸的神經(jīng)傳遞。臨床研究表明利魯唑片可延緩患者的呼吸機依賴(lài)或氣管切開(kāi)術(shù)，并可延長(cháng)生存期約兩至三個(gè)月。
Riluzole分子結構
利魯唑片臨床應用時(shí)需要每日服用兩次（50mg/12h），但由于疾病相關(guān)的吞咽困難導致患者依從性差，臨床上急需一種新的療法來(lái)克服這一挑戰。令人臨床醫生、護理人員和患者興奮的是，美國專(zhuān)業(yè)化制藥公司ITF Pharma的TIGLUTIK™（riluzole，利魯唑）口服混懸液近日獲得美國FDA批準。
TIGLUTIK是第一種也是唯一一種易于吞咽的增稠利魯唑液體制劑，它可以經(jīng)口通過(guò)注射器給藥。這一新的劑型可以簡(jiǎn)化患者用藥，提供更準確的劑量和更好的依從性。在此之前，美國FDA曾授予TIGLUTIK快速通道認定和孤兒藥資格。此次利魯唑口服混懸液的獲批是基于其和利魯唑口服片劑生物利用度的研究比較。研究表明TIGLUTIK最常見(jiàn)的副作用與利魯唑片的臨床表現一致，包括口服感覺(jué)減退、乏力、惡心、肺功能下降、高血壓和腹痛。
其他治療漸凍癥的藥物和療法
除了利魯唑，Edaravone(依達拉奉)、Masitinib(馬賽替尼)聯(lián)合Riluzole(利魯唑)也可以延緩ALS病情。其中依達拉奉是一種的抗氧化小分子藥物，常用于治療中風(fēng)，后來(lái)研究人員發(fā)現它可以顯著(zhù)減緩ALS早期癥狀的惡化。馬賽替尼是由AB科學(xué)公司(AB Science)主導開(kāi)發(fā)的一種阻止特定形式神經(jīng)傳輸的藥物，它可以抑制炎癥反應中涉及的酶的藥物（神經(jīng)炎癥性病變是ALS重要的癥狀之一），是多年來(lái)大多數ALS患者的主流選擇。而且依達拉奉的老藥新用激發(fā)了研究人員對超適應癥藥物(Off-label drugs)的研究熱情，這些藥物包括甲基鈷胺素、谷胱甘肽、硫酸阿托品、右美沙芬和奎尼丁復方。
而且隨著(zhù)分子遺傳學(xué)飛速發(fā)展，利用分子生物學(xué)技術(shù)打開(kāi)或關(guān)閉某些基因，甚至"編輯"患者的核苷酸序列逐漸成為疾病治療的一種手段。像反義療法(Antisense therapy)、基因治療(Gene therapy)以及干細胞療法(Stem-cell therapy)這些有望治愈ALS的療法正在探索中。
參考來(lái)源：
1、 ITF PHARMA ANNOUNCES FDA APPROVAL OF TIGLUTIK™(RILUZOLE) ORAL SUSPENSION FOR THE TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS（ALS）
2、Riluzole for amyotrophic lateral sclerosis (ALS)/motor neuron disease（MND）
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
