2019年02月28日，將是第12個(gè)國際罕見(jiàn)病日。
歐洲罕見(jiàn)病組織eurordis在2008年2月29日發(fā)起，將02月29日定為罕見(jiàn)病日。
"因你珍稀，所以珍惜"
罕見(jiàn)病，各個(gè)國家和地區有不同的定義標準，低于1 ‰也好，影響的患者總人數少于20萬(wàn)也好，中國仍沒(méi)有一個(gè)清晰的定義，甚至缺乏詳實(shí)、完整的流行病學(xué)資料。
但這一切均在改變！
筆者希望借助這篇文章，匯總幾個(gè)個(gè)人認為十分重要的，對國內罕見(jiàn)病發(fā)展的具有特別意義的事件。
一．罕見(jiàn)病藥物實(shí)行優(yōu)先審評
2017年，國家藥監局發(fā)布《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》（廳字〔2017〕42號）、《食品藥品監管總局關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng )新實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見(jiàn)》（食藥監藥化管〔2017〕126號），明確表示對于罕見(jiàn)病藥物注冊審批實(shí)行優(yōu)先審評。
政策的實(shí)施一定程度上加速了罕見(jiàn)病用藥的注冊申報進(jìn)度；同時(shí)，政策也對罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)具有一定利好。
可喜可賀的是，諸如司來(lái)帕格、艾美賽珠單抗、特立氟胺、依庫珠單抗等藥物已經(jīng)加速進(jìn)入中國。
二．發(fā)布罕見(jiàn)病目錄
2018年05月21日，國家衛生健康委員會(huì )等制定發(fā)布《第一批罕見(jiàn)病目錄》，包含121種罕見(jiàn)疾病。
這是具有特別意義的一件事，罕見(jiàn)病正在逐步明確！
三．發(fā)布第一批臨床急需境外新藥名單
2018年11月01日，國家藥品監督管理局發(fā)布《第一批臨床急需境外新藥名單》，甄選出40款臨床急需境外新藥名單，并出臺配套政策，明確指出名單中藥物可通過(guò)專(zhuān)門(mén)通道加快審評，尚未申報的品種，可直接提出上市申請。
筆者統計顯示，名單中，罕見(jiàn)病用藥多達21款！下文將匯總這21款藥物的中國注冊申報情況。
四．減稅+罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)
2月11日主持召開(kāi)國務(wù)院常務(wù)會(huì )議，決定對罕見(jiàn)病藥品給予增值稅優(yōu)惠。
清單如下：
藥品主要涉及：
1. 特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓藥物，如波生坦，安立生坦，利奧西呱，馬昔騰坦等
2. 特發(fā)性肺 纖維化藥物，如尼達尼布
3. 戈謝病，如伊米苷酶
4. Noonan綜合征，如重組人生長(cháng)素
5. 多發(fā)性硬化癥，如重組人干擾素β1a
6. 血友病，重組人凝血因子VIII/ IX，人凝血酶原復合物等
原料藥
鑒于篇幅限制，原文件不再展示，有需要了解詳情的，敬請留言或是聯(lián)系編輯（kelly.xiao@ubmsinoexpo.com）。
對于以上藥物和原料藥，參照抗癌藥物對進(jìn)口環(huán)節按照3%征收增值稅，國內環(huán)節可選擇按3%簡(jiǎn)易辦法計征增值稅。
同時(shí)，國家衛健委牽頭建立全國罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，這又是一件具有特別意義的進(jìn)展，這對我國罕見(jiàn)病早發(fā)現、早診斷具有重要促進(jìn)作用。
五．因你珍稀 所以珍惜 給罕見(jiàn)病患者多份希望
因你珍稀，所以珍惜！
罕見(jiàn)病等治療在全球范圍內均是一件極富挑戰的事情，中國尤其如此。
罕見(jiàn)病，預防、篩查、治療均十分局限，缺乏有效、規范的預防和篩查，罕見(jiàn)病中文資料十分稀少，藥物可及性非常差，患者支付能力也極其弱。
中國罕見(jiàn)病的預防治療任重道遠，最終仍需依靠國內創(chuàng )新，創(chuàng )新患者支付機制、強力支持罕見(jiàn)病藥物原始創(chuàng )新開(kāi)發(fā)。
最后，筆者對第一批臨床急需清單中罕見(jiàn)病藥物的注冊進(jìn)展做一個(gè)不完全匯總，供大家參考：
值得注意的是，2019年02月18日，諾華多發(fā)性硬化癥Fingolimod（芬戈莫德）同類(lèi)藥物siponimod（西尼莫德）中國申請上市，預計將于2019年在中國獲批，該款藥物領(lǐng)先芬戈莫德率先在中國獲批。西尼莫德療效優(yōu)于國內已上市的多發(fā)性硬化癥藥物重組人干擾素β1a。
多發(fā)性硬化癥以及西尼莫德相關(guān)分析，請詳見(jiàn)筆者前文《接力芬戈莫德 諾華多發(fā)性硬化癥藥物siponimod上市申請獲受理》《多發(fā)性硬化癥 | 2018年市場(chǎng)格局預測：羅氏Ocrevus將繼續驚艷》。
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