一個(gè)企業(yè)需要成功地穿越周期才能成長(cháng)為偉大的企業(yè)。而穿越周期的法寶就是耐心和方向，需要選擇去做難而正確的事，而不是別人都做的事。
一個(gè)企業(yè)需要成功地穿越周期才能成長(cháng)為偉大的企業(yè)。而穿越周期的法寶就是耐心和方向，需要選擇去做難而正確的事，而不是別人都做的事。這背后最本質(zhì)的哲學(xué)，實(shí)際上還是長(cháng)期主義，以及把長(cháng)期主義應用在每個(gè)大大小小的決策里，將廣大患者群體的利益放在首位，并且始終保持創(chuàng )新性。
2024年7月25日，argenx SE（Euronext & Nasdaq：ARGX）發(fā)布了2024年上半年的業(yè)績(jì)財報，以及第二季度的業(yè)務(wù)更新。argenx是一家致力于改善嚴重自身免疫性疾病患者生活質(zhì)量的全球免疫學(xué)公司。半年財報公布后，其市值大漲。
圖1. argenx股價(jià)，來(lái)源：Yahoo Finance
自身免疫性疾病是由于機體免疫系統異常，對自身抗原產(chǎn)生免疫反應，進(jìn)而導致自身機體損傷的一類(lèi)疾病的總稱(chēng)。自身免疫性疾病的病程長(cháng)，難以根治，一旦確診就將伴隨患者終生。
目前，全球自身免疫性疾病的患病率約為5%~8%，是繼癌癥和心血管疾病的第三大慢性病。2023年全球藥品銷(xiāo)售額TOP10中，3款為自身免疫性疾病藥物，銷(xiāo)售總額達484億美元，包括賽諾菲/再生元的Dupixent，艾伯維的Humira，強生的Stelara。
圖2. 2023年全球藥品銷(xiāo)售額TOP10，來(lái)源：公開(kāi)資料整理
根據美國自身免疫相關(guān)疾病協(xié)會(huì )（AARDA）的數據統計，目前已發(fā)現100多種自身免疫性疾病，典型的包括系統性紅斑狼瘡、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、銀屑病、重癥肌無(wú)力、多發(fā)性硬化癥、強直性脊柱炎、白癜風(fēng)等等。其中，銀屑病、紅斑狼瘡、白癜風(fēng)等有明顯皮膚癥狀的疾病療法市場(chǎng)需求較大。
自身免疫性疾病的治療包括兩個(gè)基本目標，第一是癥狀緩解和功能維持，第二是延緩組織損害進(jìn)程。藥物市場(chǎng)可粗略分為化學(xué)藥和生物藥兩類(lèi)。其中，生物藥有療效顯著(zhù)、副作用小的優(yōu)勢，但研發(fā)和生產(chǎn)成本較高。代表療法包括單克隆抗體、CAR-T細胞療法等。
我國自身免疫性疾病藥物市場(chǎng)規模近年來(lái)持續擴大，2022年達到了243億元。其中，生物藥和小分子藥均呈現穩步增長(cháng)態(tài)勢，一方面得益于醫藥技術(shù)的不斷創(chuàng )新，另一方面越來(lái)越廣的患者群體能夠觸及到更佳的療法。此外，政策支持和市場(chǎng)環(huán)境的改善也為行業(yè)發(fā)展提供了有力保障。
隨著(zhù)組學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步，科學(xué)家們能夠更深入地了解自身免疫性疾病的發(fā)病機制和個(gè)體差異。生物藥在自身免疫性疾病治療中的地位也隨之日益凸顯。與傳統的化學(xué)藥相比，生物藥的特異性更高，副作用更小。近年來(lái)，單克隆抗體、細胞療法等多種新型生物藥不斷涌現。這些藥物的研發(fā)不僅為自身免疫性疾病患者提供了新的治療選擇，也促進(jìn)了生物藥產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。
argenx這個(gè)名字來(lái)源于古老神話(huà)“阿爾戈英雄“，這是有記錄以來(lái)最早認可團隊力量而非個(gè)人英雄的故事之一。在神話(huà)中，阿爾戈英雄們乘坐一艘小船，在廣闊的海洋上尋找金羊毛。對于這項似乎不可能完成的任務(wù)，他們憑借著(zhù)團隊的集體努力和每個(gè)人的獨特貢獻，實(shí)現了不可思議的目標。
創(chuàng )立于2008年的argenx也像阿爾戈英雄們一樣，通過(guò)跨學(xué)科跨機構的協(xié)作，將科學(xué)轉化為潛在療法，開(kāi)發(fā)能夠改善患者生活的免疫學(xué)解決方案。argenx將其獨特的抗體工程技術(shù)與合作者的深層疾病和靶標生物學(xué)專(zhuān)業(yè)知識相結合，在早期發(fā)現層面有前所未有的創(chuàng )新。argenx建立了廣泛的差異化潛在免疫學(xué)解決方案管線(xiàn)，在可變區或V區（識別抗原和外源蛋白）和恒定區或Fc區（抗體調節免疫系統中的其他細胞）進(jìn)行創(chuàng )新。
圖3. argenx的創(chuàng )新研發(fā)技術(shù)，來(lái)源：argenx官網(wǎng)
根據最新財務(wù)數據，截至2024年6月30日，argenx三個(gè)月和六個(gè)月的總營(yíng)業(yè)收入分別為4.89億美元和9.02億美元。VYVGART和VYVGART SC的六個(gè)月產(chǎn)品凈銷(xiāo)售額為8.76億美元。三個(gè)月和六個(gè)月的總運營(yíng)費用分別為5.35億美元和10.41億美元，其中研發(fā)開(kāi)支占比約43%。三個(gè)月和六個(gè)月的財務(wù)收入分別為3900萬(wàn)美元和7800萬(wàn)美元。
圖4. argenx SE的2024年第二季度財報，來(lái)源：argenx官網(wǎng)
argenx首席執行官Tim Van Hauwermeiren表示：“我們很高興公布了argenx未來(lái)的雄心壯志——2030年愿景，其中概述了我們繼續為患者開(kāi)發(fā)和提供可持續創(chuàng )新藥物的計劃。今年上半年，我們已經(jīng)通過(guò)亮眼的商業(yè)執行兌現了這一承諾，擴大了對重癥肌無(wú)力患者的覆蓋，并針對慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病適應癥推出了FDA說(shuō)明書(shū)。”
“在我們獨特的創(chuàng )新引擎推動(dòng)下，我們的研發(fā)管線(xiàn)將變得前所未有的強大。我們完全有能力抓住面前的巨大增長(cháng)機會(huì )，預計在未來(lái)12-18個(gè)月內，通過(guò)潛在的說(shuō)明書(shū)擴展和預充式注射器，惠及到早期的重癥肌無(wú)力患者。”
argenx不斷投資免疫創(chuàng )新項目，計劃2030年支持五種新分子進(jìn)入3期臨床。目前免疫創(chuàng )新項目已經(jīng)提名了四個(gè)新的候選藥物，包括：
①ARGX-213，靶向FcRn，進(jìn)一步鞏固了argenx在這一新類(lèi)別藥物中的領(lǐng)導地位；
②ARGX-121，一種靶向IgA的first-in-class分子；
③ARGX-109，靶向在炎癥中起重要作用的IL-6；
④ARGX-220，一種尚未公開(kāi)靶點(diǎn)的first-in-class“清道夫抗體“（sweeping antibody）。
圖5. argenx的研發(fā)管線(xiàn)，來(lái)源：argenx官網(wǎng)
未來(lái)，隨著(zhù)新技術(shù)的不斷涌現和臨床應用的逐步推廣，自身免疫性疾病藥物行業(yè)有望實(shí)現更快的發(fā)展。argenx能夠獲得成功不僅是技術(shù)創(chuàng )新的成果，更是長(cháng)期主義下戰略選擇的勝利。瞄準最大的未滿(mǎn)足需求，用獨創(chuàng )性技術(shù)帶來(lái)更好的產(chǎn)品，就能在市場(chǎng)上取得更大的成功。
參考資料：
2. 中國自身免疫性疾病藥物行業(yè)發(fā)展環(huán)境分析及市場(chǎng)前景預測報告, 智研咨詢(xún)產(chǎn)業(yè)研究
肖女士
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