日前，據CDE官網(wǎng)顯示，華潤雙鶴的羥鈷胺注射液、Genzyme Corporation的Fitusiran注射液被納入《以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計劃（“關(guān)愛(ài)計劃”）》試點(diǎn)項目。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)
具體如下：
一、羥鈷胺注射液
品種名稱(chēng)：羥鈷胺注射液
申報單位：華潤雙鶴藥業(yè)股份有限公司
適應癥：本藥物適用于兒童甲基丙二酸血癥（Methylmalonic Acidemia，MMA）伴或不伴同型半胱氨酸血癥患者代謝紊亂的治療。
申報階段：A 階段-研發(fā)立項階段。
工作要點(diǎn)：在研發(fā)立項階段，進(jìn)行患者詳細調研問(wèn)卷收集，為后續藥物的開(kāi)發(fā)、劑型等提供依據；同時(shí)進(jìn)一步豐富 MMA 疾病自然史的數據。
二、Fitusiran 注射液
品種名稱(chēng)：Fitusiran 注射液
申報單位：Genzyme Corporation
適應癥：本品適用于作為常規預防治療，用于有或無(wú)凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12歲青少年患者，以預防或減少出血的發(fā)生頻率。
申報階段：D階段-上市申請前/上市申請階段。
工作要點(diǎn)：計劃在臨床試驗中開(kāi)展患者定性訪(fǎng)談研究，在上市后研究階段收集與評估安全性、有效性及在使用fitusiran前后血友病治療體驗等相關(guān)的患者體驗數據。
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