“冰桶挑戰”曾讓漸凍癥這一罕見(jiàn)疾病走進(jìn)公眾視野，而蔡磊則用他的親身經(jīng)歷和不懈努力，讓更多人了解漸凍癥，推動(dòng)整個(gè)社會(huì )對這一疾病的關(guān)注。正是這種不屈不撓的精神，激勵著(zhù)科研團隊不斷探索，近日這一罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域終于迎來(lái)好消息。
近期，士澤生物宣布其自主研發(fā)的通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞注射液產(chǎn)品XS-228注射液正式獲美國FDA完全批準開(kāi)展注冊臨床試驗，用于治療漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥，ALS）。
這一突破性進(jìn)展，不僅標志著(zhù)中國在細胞治療領(lǐng)域的創(chuàng )新突破，更為漸凍癥患者帶來(lái)了新的希望。
一、“全球四大絕癥”之一
漸凍癥作為一種“全球四大絕癥”之一，其復雜性和危害性不容忽視。
漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥，ALS）是一種罕見(jiàn)的、進(jìn)行性的神經(jīng)退行性疾病，主要影響大腦和脊髓中的運動(dòng)神經(jīng)元。這些神經(jīng)元負責控制肌肉的運動(dòng)，當它們逐漸退化和死亡時(shí)，患者會(huì )出現肌肉無(wú)力、萎縮、僵硬等癥狀，最終導致患者失去運動(dòng)能力，甚至無(wú)法吞咽、說(shuō)話(huà)和呼吸，患者會(huì )感覺(jué)好像被逐漸“凍住”一樣，故又稱(chēng)“漸凍癥”。
目前，漸凍癥的病因尚不完全明確，但研究表明，部分患者具有家族遺傳背景，其中最常見(jiàn)的致病基因是C9orf72基因和銅/鋅超氧化物歧化酶（SOD1）基因。此外，年齡、長(cháng)期接觸有毒物質(zhì)、吸煙和高強度運動(dòng)等也可能與發(fā)病有關(guān)。
2014年，“冰桶挑戰”活動(dòng)讓漸凍癥走進(jìn)公眾視野，提高了社會(huì )對這一罕見(jiàn)病的關(guān)注。此外，像蔡磊這樣的公眾人物，以其頑強的生命力和精神，激勵了無(wú)數患者和研究者。
近年來(lái)，細胞治療作為一種新興的治療手段，為漸凍癥的治療帶來(lái)了新的希望。細胞治療的核心思想是通過(guò)移植健康的細胞來(lái)修復或替代受損的神經(jīng)細胞。士澤生物的iPSC衍生細胞治療方案正是基于這一理念，通過(guò)將誘導多能干細胞分化為特定的神經(jīng)前體細胞，再將其移植到患者體內，以實(shí)現對受損神經(jīng)系統的修復。
從技術(shù)角度來(lái)看，士澤生物的iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞注射液（XS-228注射液）采用了先進(jìn)的細胞重編程和分化技術(shù)。通過(guò)將患者自身的體細胞重編程為多能干細胞，再分化為特定的神經(jīng)前體細胞，該療法有望實(shí)現對漸凍癥患者神經(jīng)系統的修復和再生。此外，這種“現貨型”細胞治療方案還具有可擴展性強、成本效益高等優(yōu)勢。
值得一提的是，雖然還未上市，士澤生物的XS-228注射液已經(jīng)拿下1個(gè)“中國首個(gè)”及2個(gè)“全球首個(gè)”：中國首個(gè)iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格、全球首個(gè)且迄今唯一用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細胞藥物、全球首個(gè)且迄今唯一正式獲批在美國開(kāi)展注冊臨床試驗的用于治療漸凍癥的再生神經(jīng)細胞治療產(chǎn)品。
此次FDA批準其臨床試驗，將為該療法的安全性和有效性提供進(jìn)一步驗證。如果試驗成功，這將是漸凍癥治療領(lǐng)域的重大突破，有望成為治療漸凍癥的重要手段。
二、創(chuàng )新療法涌現
令人欣喜的是，XS-228注射液并不是唯一的破“凍”者，近年來(lái)肌萎縮側索硬化癥的治療領(lǐng)域涌現出多項創(chuàng )新療法，為這一缺乏有效治療手段的疾病帶來(lái)了新的希望。
這些創(chuàng )新療法涵蓋了核糖核酸（RNA）療法、間充質(zhì)干細胞（MS）療法等多個(gè)方向。
核糖核酸（RNA）療法
Tofersen是一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，通過(guò)靶向致病基因SOD1的mRNA，抑制突變蛋白的產(chǎn)生。部分ALS患者攜帶SOD1基因突變，該突變導致毒性蛋白積累，加速運動(dòng)神經(jīng)元死亡。Tofersen通過(guò)鞘內注射直接作用于中樞神經(jīng)系統，阻斷致病基因表達，從根源上延緩疾病進(jìn)展。
Tofersen的Ⅲ期臨床試驗顯示，針對SOD1突變患者，其能顯著(zhù)降低腦脊液中神經(jīng)絲輕鏈（NfL，神經(jīng)損傷標志物）水平，并延緩運動(dòng)功能衰退。2024年，渤健生物宣布Tofersen注射液在中國獲批上市，成為首個(gè)針對遺傳性ALS的精準療法。
間充質(zhì)干細胞（MSC）療法
間充質(zhì)干細胞（MSC）療法是一種新興的細胞治療技術(shù)，具有廣泛的臨床應用前景。MSC來(lái)源于多種組織，如骨髓、臍帶、脂肪組織等，具有自我更新、多向分化以及免疫調節的能力。近年來(lái)，MSC療法在多種疾病的治療中展現出顯著(zhù)的潛力，尤其是在漸凍癥（ALS）領(lǐng)域的研究取得了重要進(jìn)展。
2021年，國際期刊《Muscle&Nerve》上發(fā)表的《關(guān)于誘導間充質(zhì)干細胞分泌高水平神經(jīng)營(yíng)養因子治療肌萎縮側索硬化癥的隨機安慰劑對照3期研究》的文章顯示，在3期臨床研究中，MSC-NTF細胞治療耐受性良好，未出現安全問(wèn)題。與安慰劑相比，病情較輕的MSC-NTF參與者在28周時(shí)保留了更多的功能，且腦脊液中的生物標志物顯著(zhù)改善。該研究為ALS的細胞治療提供了重要證據，但仍需更大規模試驗確認其療效。
三、結語(yǔ)
士澤生物的通用細胞治療方案獲得FDA批準臨床，標志著(zhù)漸凍癥治療領(lǐng)域邁出了重要的一步。這一創(chuàng )新療法不僅為漸凍癥患者帶來(lái)了新的希望，也為細胞治療技術(shù)的發(fā)展提供了新的方向。隨著(zhù)治療漸凍癥的各類(lèi)創(chuàng )新療法的推進(jìn)，期待能夠早日為漸凍癥患者帶來(lái)實(shí)質(zhì)性的好處。
參考來(lái)源：
1.https://wjw.beijing.gov.cn/bmfw_20143/jkzs/jbzs/202406/t20240624_3724513.html
2.https://mp.weixin.qq.com/s/kdDUWytNE1SUc6KfrW5hsA3.https://mp.weixin.qq.com/s/A0gHhlPUQW7cPkvx_GWobg4.Cudkowicz ME,Lindborg SR,Goyal NA,et al.A randomized placebo-controlled phase
3. study of mesenchymal stem cells induced to secrete high levels of neurotrophic factors in amyotrophic lateral sclerosis.Muscle&Nerve.2022;65(3):291-302.doi:10.1002/mus.27472
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