近日，筆者從業(yè)內人士處得知，正大天晴"史上最重磅"1類(lèi)新藥安羅替尼第2個(gè)適應癥-軟組織肉瘤以Ⅱ期臨床數據申報上市。而就在5月10日，安羅替尼剛剛以三線(xiàn)治療非小細胞肺癌（NSCLC）適應癥獲批上市。
第1個(gè)適應癥-三線(xiàn)治療NSCLC剛剛獲批上市
鹽酸安羅替尼是由正大天晴自主研發(fā)的1類(lèi)新藥，也是迄今為止投入最多的抗癌藥。該藥具備兩大獨特優(yōu)勢：一方面，鹽酸安羅替尼是一種新型小分子多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑（TKI），能有效抑制VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit、Met等激酶，具有抗腫瘤血管生成和抑制腫瘤生長(cháng)的雙重作用，其適應癥特別廣泛，可以用于肺癌、結直腸癌、腎癌、軟組織肉瘤、甲狀腺癌、胃癌等的治療；另一方面，該藥"服二停一"的給藥方式也比較獨特，連兩周停一周這種給藥方式可使血藥濃度穩定維持在治療窗之內。
關(guān)于安羅替尼三線(xiàn)治療NSCLC獲批上市的詳細情況，請參閱筆者之前寫(xiě)的一篇文章"正大天晴'史上最重磅'1類(lèi)新藥安羅替尼獲批上市"。
國內晚期軟組織肉瘤二線(xiàn)治療基本空白
軟組織肉瘤（soft tissue sarcoma，STS）是一組起源于間葉組織的惡性腫瘤，約占成人惡性腫瘤的1.5%-3%，兒童惡性腫瘤中比例則相對較高，占到15%。對于大多數人來(lái)說(shuō)這是一個(gè)比較陌生的疾病，青年魏則西就是罹患的軟組織肉瘤。
晚期軟組織肉瘤一線(xiàn)治療中，含阿霉素（多柔比星，ADM）的化療方案是大多數軟組織肉瘤的標準方案，經(jīng)治患者的總生存期為 12～16個(gè)月。而對于一線(xiàn)化療失敗的患者，國內尚無(wú)標準的二線(xiàn)治療選擇，可及的治療藥物也寥寥無(wú)幾。培唑帕尼是美國FDA批準的唯一一個(gè)用于治療軟組織肉瘤的靶向治療藥物，但在我國僅批準用于腎癌治療。
關(guān)于安羅替尼二線(xiàn)治療軟組織肉瘤的詳細情況，請參閱筆者之前寫(xiě)的一篇文章"正大天晴2018年最受關(guān)注1類(lèi)新藥！安羅替尼第二個(gè)適應癥-軟組織肉瘤即將報產(chǎn)"。
第2個(gè)適應癥-二線(xiàn)治療軟組織肉瘤申報上市
據業(yè)內人士透露，此次安羅替尼軟組織肉瘤以Ⅱ期臨床數據申報上市。在Ⅱ期研究結束后，正大天晴開(kāi)展了新的ⅡB期研究來(lái)進(jìn)一步驗證安羅替尼的療效，即一項安羅替尼治療軟組織肉瘤安慰劑對照、隨機雙盲、多中心的臨床研究，ⅡB期臨床結果如下表所示：
該臨床數據來(lái)源于2018年ASCO年會(huì )上，中國醫學(xué)科學(xué)院腫瘤醫院的依荷芭麗·遲教授代表研究團隊所作的一項題為"安羅替尼治療轉移性軟組織肉瘤的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心臨床試驗"（摘要號11503）的口頭報告。
值得一提的是，除了2016年、2018年兩年入選ASCO口頭報告外，安羅替尼在2017年6月曾獲得美國FDA授予的軟組織肉瘤孤兒藥資格。
恒瑞阿帕替尼也躍躍欲試
除了安羅替尼外，恒瑞的阿帕替尼也躍躍欲試。由上海市第六人民醫院姚陽(yáng)教授團隊領(lǐng)銜的NCT03064243 研究-阿帕替尼治療原發(fā)性化療失敗的晚期軟組織肉瘤的安全性和有效性的結果也在今年的ASCO年會(huì )上壁報展出。
該研究由國內十一家肉瘤頂級專(zhuān)業(yè)團隊組成，計劃入組57例患者，目前入組已基本結束。截至2018年1月16日（入組8個(gè)月），該項研究共招募35名患者，所有患者均為組織學(xué)確認的軟組織肉瘤患者，且在過(guò)去的六個(gè)月內經(jīng)歷過(guò)化療失敗。其中腺泡狀軟組織肉瘤（20%）、平滑肌肉瘤（17%）和脂肪肉瘤（12%）是占比前三位的亞型。所有入組患者每天口服劑量為500 mg的阿帕替尼，以28天為一個(gè)治療周期，直至出現疾病進(jìn)展，死亡或**不可耐受。在療效評價(jià)方面，研究者選取主要研究終點(diǎn)為6個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存（PFS）的比率。藥物安全性方面則主要觀(guān)察了藥物的總體不良反應發(fā)生率以及3級和3級以上嚴重不良反應事件的比例。
筆者將持續為您關(guān)注安羅替尼的上市情況。
作者簡(jiǎn)介：菜菜，上海交通大學(xué)藥學(xué)碩士，曾工作于科學(xué)技術(shù)情報研究所，現為藥監系統從業(yè)人員，擅長(cháng)解讀行業(yè)法規、最新藥研動(dòng)態(tài)等。
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