在成功斬獲罕見(jiàn)病家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）適應癥后，Ionis制藥近日宣布其創(chuàng )新藥物Tryngolza在中度高甘油三酯血癥患者的3期Essence臨床試驗中取得突破性成果。
結果顯示，每月80mg和50mg劑量治療六個(gè)月后，患者甘油三酯（TG）水平較安慰劑組分別實(shí)現61%和58%的統計學(xué)顯著(zhù)降低。
Tryngolza（olezarsen）是Ionis公司開(kāi)發(fā)的一種first-in-class反義寡核苷酸（ASO）療法，已于2024年12月，獲美國FDA批準上市，用于作為飲食控制的輔助治療，以降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。這是有史以來(lái)首個(gè)獲得FDA批準的FCS治療方法，使用頻率為每月一次自動(dòng)注射器給藥。
自上市以來(lái)，Tryngolza首季度即實(shí)現600萬(wàn)美元本土銷(xiāo)售額。
但FCS全球患病率僅1-2/百萬(wàn)，治療藥物市場(chǎng)規模有限。本次在中度高甘油三酯血癥中3期臨床試驗的成功，標志著(zhù)Tryngolza有望將適應癥擴展到更廣泛的應用場(chǎng)景。
這項研究針對伴有或不伴有動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）風(fēng)險的中度高甘油三酯（TG）血癥患者。
結果顯示，試驗達到了主要終點(diǎn)，olezarsen在治療6個(gè)月后，80毫克和50毫克劑量組分別實(shí)現了與安慰劑相比61%和58%的TG水平降低（<0.0001）。
同時(shí)，該研究在所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)上也取得統計學(xué)顯著(zhù)改善。絕大多數參與者的TG水平降至<150mg/dL，達到正常TG水平。
安全性方面，olezarsen組中最常見(jiàn)的治療相關(guān)不良事件是注射部位反應，大多數為輕度。顯示olezarsen安全性和耐受性良好。
Ionis計劃在即將召開(kāi)的科學(xué)會(huì )議上公布這項研究的完整數據。同時(shí)，olezarsen用于治療嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）的關(guān)鍵性3期CORE和CORE2研究結果預計將在今年第三季度，若獲成功，Ionis計劃年內提交該適應癥申請。
參考來(lái)源：
1.https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/ionis-announces-positive-topline-results-essence-study-olezarsen
2.https://www.fiercepharma.com/pharma/ionis-chalks-win-moderate-hypertriglyceridemia-it-pushes-expand-its-tryngolza-beyond-rare
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