5月11日，國家藥品審評中心（CDE）更新優(yōu)先審評公示名單，擬將宜昌人福藥業(yè)的仿制藥**片的上市申請納入優(yōu)先審評，用于2歲及以上 Lennox-Gastaut 綜合征（LGS）患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療。**是治療罕見(jiàn)癲癇的有效藥物，本次宜昌人福藥業(yè)申報為國內首家。
癲癇是一種神經(jīng)系統疾病，由腦內神經(jīng)元異常放電導致，現有治療方法遠未滿(mǎn)足患者的臨床需求。該疾病的發(fā)病機制與離子通道、突觸間傳遞和連接的改變有關(guān)，造成這些改變的主要原因是神經(jīng)元的興奮與抑制失衡。
在所有癲癇患者中，LGS占比1%~2%。LGS是一種兒童期發(fā)病的嚴重發(fā)育性癲癇性腦病，嚴重影響患者及其家人的生活質(zhì)量。超過(guò)90%的LGS患兒為藥物難治性癲癇，預后差，很難達到癲癇無(wú)發(fā)作。新的抗癲癇發(fā)作藥物（Antiseizure medications，ASMs）的研究為 LGS患者帶來(lái)新的希望。
**（**）——劃入毒品范疇的救命藥
**早在1966年即合成。它與γ-氨基丁酸 A型（γ-aminobutyric acid A，GABAA）受體上的BZD位點(diǎn)結合，增強GABAA神經(jīng)元的抑制作用，發(fā)揮其抗癲癇和抗焦慮的作用。?
二十世紀七十年代**作為抗焦慮藥和抗癲癇發(fā)作藥物在全球范圍內開(kāi)始應用。在印度，**被批準用作癲癇以及急性和慢性焦慮癥的輔助治療；在日本，**被批準用于治療以復雜部分性發(fā)作為特征的難治性癲癇的輔助治療；在英國，**被批準用于對其它藥物無(wú)效的伴或不伴失眠的急性焦慮患者的短期（2-4周）治療。直到2011年10月25日，它才在美國獲得批準，用于≥2歲的LGS患者癲癇發(fā)作的輔助治療。
**作為癲癇的輔助治療，可以用于對其他抗癲癇藥物無(wú)效的難治性癲癇，可單獨應用，亦可作為輔助治療，目前**已被超過(guò)100個(gè)國家用作抗罕見(jiàn)癲癇藥物。
但**具有成癮性，且尚未在國內批準上市。在中國《**藥品品種目錄（2013年版）》中，**屬于第二類(lèi)**藥品，受到嚴格管控。國家禁毒委員會(huì )辦公室在2017年10月20日印發(fā)的《100種**藥品和**藥品管制品種依賴(lài)性折算標》指出：1克**相當于0.1毫克海 洛 因，屬于毒品范疇。
求藥無(wú)門(mén)，冒險代購，新政落地
2021年6月，一位35歲的母親為給孩子治療罕見(jiàn)的癲癇病，不得不從病友群里的代購者手中獲取藥物。最終因為涉嫌“走私、運輸、販賣(mài)毒品罪”受到刑事追究，此事引起了社會(huì )極大關(guān)注（此案已經(jīng)做出不起訴處理）。
作為罕見(jiàn)病用藥，有關(guān)**的消息一直牽動(dòng)著(zhù)患兒家屬的心。為了解決患兒的用藥需求，今年3月，國家衛健委又發(fā)布了關(guān)于就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《**臨時(shí)進(jìn)口工作方案》公開(kāi)征求意見(jiàn)的公告。
根據《**臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，國家衛生健康委組織提出**臨床需求量，確定使用醫療機構名單，選定牽頭進(jìn)口的醫療機構，組織擬訂藥品使用規范和處方資質(zhì)要求，明確患者知情同意和醫生免責要求。
根據新發(fā)布的《**臨時(shí)進(jìn)口工作方案》（征求意見(jiàn)稿），進(jìn)口使用**有了明確的流程?；颊卟挥迷倜爸?zhù)“走私、運輸、販賣(mài)毒品罪”等風(fēng)險私自帶藥，可以通過(guò)醫院合法申請使用。國家衛健委在方案中提出擬牽頭進(jìn)口和使用**的50家醫療機構名單。這讓患兒家屬看到了曙光。
**需求大，國內布局者少
**用于治療兒童難治性癲癇發(fā)作，屬于罕見(jiàn)病用藥。其療效確切、安全性高、耐受性良好的特點(diǎn)，成為醫生治療包括LGS在內的難治性癲癇的一種新選擇。根據IQVIA數據統計，**口服制劑2020年在全球銷(xiāo)售額約為3億美元。
為了徹底解決用藥短缺問(wèn)題，在《第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》中，便將10mg的**片劑包括在內。但是由于**開(kāi)發(fā)難度大，且為兒童罕見(jiàn)病用藥，患者群體特殊，受試者招募和入組都比較困難，所以國內藥企仿制和引進(jìn)**的動(dòng)力較小。直到目前，僅有濟南科匯醫藥科技有限公司和宜昌人福藥業(yè)提交了**的藥品注冊申請，申請類(lèi)型分別為“新藥”“仿制”。
此次人福藥業(yè)**片上市申請以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格”為由擬納入優(yōu)先審評，擬用于2歲及以上LGS患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療，這意味著(zhù)很快將迎來(lái)國內首 款“**”。
多項政策出臺，讓罕見(jiàn)病不罕治
近年來(lái)，罕見(jiàn)病用藥一直是國家醫改工作的重點(diǎn)之一。除了**之外，其他很多罕見(jiàn)病藥物獲得性問(wèn)題也急需解決，國家在極力推動(dòng)罕見(jiàn)病用藥保障。
2020年，新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確，將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見(jiàn)病的創(chuàng )新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序，對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見(jiàn)病藥品在70日內審結。截至2022年1月底，III期臨床急需境外新藥名單中的罕見(jiàn)病藥品已成功上市的已有21個(gè)。
在審評審批改革下，國家也開(kāi)辟了新藥準入“快車(chē)道”，如通過(guò)“博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區”和“港澳藥械通”新政，可以讓境內未上市的境外新藥在樂(lè )城和大灣區內地九市先行先試。
今年5 月 9 日，國家藥監局綜合司公開(kāi)征求《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例（修訂草案征求意見(jiàn)稿）》，其中明確提出對批準上市的相關(guān)兒童新藥和罕見(jiàn)病新藥分別給予不超過(guò) 12 個(gè)月和不超過(guò) 7 年的市場(chǎng)獨占期限。這意味著(zhù)，在引導激勵企業(yè)開(kāi)發(fā)兒童用藥、罕見(jiàn)病用藥方面又邁出了實(shí)質(zhì)性的一步。
參考：
1.CDE官網(wǎng)；
2. 《代購“救命藥”被訴販毒，**將迎來(lái)國內首仿，上市申請擬優(yōu)先審評》醫藥時(shí)間；
3. 《國內獨有！博鰲樂(lè )城先行區可用抗腫瘤新藥、罕見(jiàn)病藥達百種》南海網(wǎng)。
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