2024年3月，美國制藥公司Madrigal的Rezdiffra藥物獲得美國FDA批準，成為首 款用于治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）的藥物（MASH | 脂肪肝藥物爭霸誰(shuí)將勝出?）。這種疾病是較為常見(jiàn)的一種肝病，并且該藥物已連續四個(gè)季度輕松超出華爾街的銷(xiāo)售預期。
1.Rezdiffra的亮眼銷(xiāo)售數據
在Rezdiffra獲批之前，投資者擔心FDA會(huì )要求患者進(jìn)行肝臟活檢以確定是否符合治療條件。如今，該藥物的說(shuō)明書(shū)并不要求進(jìn)行該項檢測。一位MASH領(lǐng)域的關(guān)鍵意見(jiàn)領(lǐng)袖（加利福尼亞州一家學(xué)術(shù)中心領(lǐng)導脂肪肝診所）負責治療約3000名MASH患者，他表示目前尚未遇到任何一家支付方在批準患者使用Rezdiffra之前要求進(jìn)行肝臟活檢。
勢頭強勁的Rezdiffra在2025年第一季度實(shí)現了1.37億美元的銷(xiāo)售額，遠高于分析師平均預期1.12億美元。較第四季度的1.03億美元，這一業(yè)績(jì)表現標志著(zhù)其銷(xiāo)售額實(shí)現了連續增長(cháng)。此外，第四季度同樣超出了市場(chǎng)普遍預期，使得該藥物在上市后的前12個(gè)月內總銷(xiāo)售額達到3.17億美元。
Madrigal首席執行官比爾?西博爾德（Bill Sibold）在周四的投資者電話(huà)會(huì )議上表示：“無(wú)論從哪個(gè)角度衡量，這款藥物都非常成功?！狈治鰩熞脖硎?，Rezdiffra持續受到患者強勁潛在需求的推動(dòng)。
根據Madrigal公司的數據，截至今年3月底，有超過(guò)1.7萬(wàn)名MASH患者正在積極服用Rezdiffra。西博爾德表示，Rezdiffra新增患者的速度與其他top專(zhuān)科藥物推出時(shí)的速度相當。
其實(shí)，此次藥物推出仍處于早期階段，因為Madrigal公司的目標是31.5萬(wàn)名患者，他們需要符合Rezdiffra的FDA批準適應癥且目前由該公司的目標處方醫學(xué)專(zhuān)業(yè)人士治療。西博爾德稱(chēng)，在Madrigal公司的目標MASH處方醫學(xué)專(zhuān)業(yè)人士（6000名）中，有70%的人已經(jīng)開(kāi)具了Rezdiffra處方。
一位關(guān)鍵意見(jiàn)領(lǐng)袖表示，他的MASH患者中有90%在接受治療一年后仍在服用Rezdiffra，只有一小部分患者因耐受性問(wèn)題或治療無(wú)反應而停藥。西博爾德稱(chēng)，作為藥物領(lǐng)域的常規做法，支付方可能會(huì )在患者接受治療一年后，根據其治療效果要求重新批準Rezdiffra的使用。
不過(guò)，到目前為止醫生們的反饋表明該藥物的療效超出了預期。醫生和患者不斷強調，Rezdiffra在最重要的療效指標上都顯示出顯著(zhù)改善，比如肝臟硬度、肝臟脂肪含量、肝酶、低密度脂蛋白（LDL）和甘油三酯。
2.來(lái)自諾和諾德的競爭
雖然Rezdiffra自獲批后一路高歌猛進(jìn)，但競爭可能即將到來(lái)。今年底，諾和諾德的胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）藥物司美格魯肽（semaglutide）可能會(huì )最先成為競爭者。
諾和諾德瞄準的市場(chǎng)規模是Madrigal公司目標患者群體（31.5萬(wàn)人）的“數倍”。西博爾德表示，鑒于Rezdiffra目前僅滲透了其自身目標患者群體的5%，未來(lái)數年的增長(cháng)空間還很大。約25%服用Rezdiffra的患者已經(jīng)在使用GLP-1產(chǎn)品，這表明盡管GLP-1類(lèi)藥物已經(jīng)問(wèn)世十多年（雖然并非專(zhuān)門(mén)用于治療MASH），但患者對其他MASH治療藥物仍有需求。
西博爾德補充道，“司美格魯肽只會(huì )加速疾病診斷，并擴大目標患者群體”。這意味著(zhù)諾和諾德將繼續擴大市場(chǎng)，并且這對Madrigal公司也有好處。
Madrigal公司正在推動(dòng)其他地區的市場(chǎng)擴張，預計在2025年年中獲得歐洲藥品管理局（EMA）的監管意見(jiàn)以及隨后的歐盟市場(chǎng)授權。公司計劃在今年下半年首先在德國推出該藥物。
Rezdiffra目前被批準的范圍是用于治療F2和F3期非肝硬化性MASH（也稱(chēng)為非酒精性脂肪性肝炎，NASH），不過(guò)Madrigal公司也計劃開(kāi)拓F4期肝硬化患者群體。公司將于歐洲肝臟研究協(xié)會(huì )大會(huì )上公布3期Maestro-NAFLD-1試驗中代償性MASH肝硬化組的兩年數據。大型Maestro-NASH結局試驗中關(guān)于代償性肝硬化的結局數據預計將于2027年公布。
結 語(yǔ)
Rezdiffra作為首 款獲批的MASH治療藥物，憑借連續四個(gè)季度超預期的銷(xiāo)售表現，展現出強勁的市場(chǎng)競爭力。盡管面臨諾和諾德GLP-1藥物潛在競爭，但其目前5%的目標人群滲透率與90%患者的長(cháng)期用藥依從性，印證了差異化需求空間。
Madrigal公司正加速全球布局，預計率先登陸德國市場(chǎng)，同時(shí)錨定更廣闊的F4期肝硬化患者群體。西博爾德強調，這一適應癥的拓展是“長(cháng)期NASH領(lǐng)域領(lǐng)先戰略的關(guān)鍵支柱”，有望使市場(chǎng)機會(huì )翻倍。Rezdiffra在肝病治療領(lǐng)域的增長(cháng)正從早期的“亮眼開(kāi)局”，邁向更具想象空間的長(cháng)期深耕。
參考來(lái)源：
Madrigal's Rezdiffra, the first-ever MASH drug, beats sales projections for 4 quarters in a row, Fierce Pharma, May 2, 2025
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